Un tratamiento experimental contra la anemia hereditaria evita que personas jóvenes dependan de las inyecciones de glóbulos rojos para sobrevivir​.

 Curar enfermedades congénitas corrigiendo defectos en el ADN de los pacientes es una realidad cada vez más palpable. El año pasado EE UU aprobó su primera terapia génica para combatir la leucemia linfoblástica aguda en personas jóvenes. Ahora, otro tratamiento de este tipo aún experimental ha corregido la beta talasemia, una de las anemias hereditarias más comunes.
La talasemia se debe a una mutación en el gen HBB que afecta a la producción de hemoglobina, la proteína encargada de transportar el oxígeno a órganos y tejidos. La beta talasemia, que afecta a uno de cada 100.000 nacimientos, es la variante más grave y obliga a recibir desde la infancia transfusiones de sangre cada pocas semanas, lo que a su vez origina problemas por la acumulación de hierro en la sangre.
El nuevo tratamiento consiste en extraer células madre hematopoyéticas de la médula ósea de los pacientes e inyectarles LentiGlobin, un fármaco basado en una variante desactivada del VIH que contiene una pequeña secuencia de ADN. El virus entra en las células madre de los enfermos y añade esa secuencia al gen HBB para corregir el defecto que causa la enfermedad.
Los pacientes recibieron primero una sesión de quimioterapia para evitar rechazo y después una única inyección con sus propias células madre ya corregidas. De los 22 pacientes de entre 12 y 35 años en EE UU, Francia, Tailandia y Australia que han recibido el tratamiento hasta el momento 15 llevan una media de más de dos años sin necesitar transfusiones y el resto las precisa menos a menudo, según los resultados de dos ensayos publicados hoy en la revista médica The New England Journal of Medicine. Los efectos adversos observados no fueron graves y son similares a los de otros trasplantes autólogos.

Preguntas:
¿Qué es y cuál es la función de la hemoglobina?
¿En qué consiste el nuevo tratamiento?

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