Corta y pega genético.

La técnica CRISPR, más conocida como el 'corta y pega' genético, es uno de los grandes triunfos de la investigación básica y también un enorme reto. En ella se centran las esperanzas de tratamiento para enfermedades como la distrofia de Duchenne, distintos tipos de cáncer, Parkinson o sida. Sin embargo, esta modificación del genoma plantea dilemas éticos sobre sus límites. Ahora, una investigación que acaba de publicar la revista Science propone un nuevo tipo de edición centrada en el ARN, sin alterar el ADN.
Este sistema de trabajo lo propone precisamente Feng Zhang, uno de los pioneros y dueño de la patente de la tecnología CRISPR, capaz de actuar como si de un bisturí se tratara, cortando el segmento dañado del ADN responsable del incorrecto funcionamiento del gen causante de una enfermedad. A través de esta herramienta, se busca el error del genoma y se corrige.
En este proceso de edición de mutaciones aún no existe la precisión y el grado de seguridad necesarios como para garantizar que no se generarán daños involuntarios que generen otras mutaciones peligrosas. De ahí, la relevancia del método que sugiere el equipo de Zhang, de la Universidad de Harvard y del Instituto Tecnológico de Massachusetts (MIT). Con esta nueva versión del CRISPR, en el que se usa un editor denominado Repair, en lugar de modificar ADN, los cambios se hacen en el ácido ribonucleico (ARN), que es el encargado de producir proteínas a partir del código genético procedente del ADN. Al modificar a este mensajero (entre el genoma y las proteínas), se le otorga la capacidad de sintetizar proteínas con el funcionamiento correcto a pesar de la información genética de origen. Y la gran ventaja es que se logra sin tocar el ADN. Tal y como describen los firmantes del artículo, la nueva herramienta trabaja con una proteína desconocida (Cas13B), que es la que va cortando e inactivando zonas muy concretas y específicas del ARN.

No cambia el genoma nunca, por lo que elimina los dilemas éticos que implica la posibilidad de modificar el genoma en zonas no deseadas



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